Zapytanie pisemne w sprawie możliwości finansowania terapii dla 5-letniego Igora chorującego na ultrarzadką chorobę CLN6 Battena

Szanowna Pani Minister,

w związku z prośbą rodziców i osób wspierających zwracam się z pilnym zapytaniem w sprawie 5-letniego Igora S. chorującego na CLN6 Battena – ultrarzadką, postępującą i śmiertelną chorobę neurodegeneracyjną.

W przypadku Igora S. istnieje możliwość zastosowania terapii, która – zgodnie z wiedzą i opinią specjalistów zajmujących się tą chorobą – może dawać nadzieję na spowolnienie jej postępu. Dziecko zostało zakwalifikowane do leczenia przez wyspecjalizowany zagraniczny ośrodek medyczny Children's Community Pharmacy w SAN DIEGO, posiadający doświadczenie w leczeniu chorób ultrarzadkich.

Jednocześnie pojawiły się istotne problemy z możliwością sfinansowania terapii w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), w szczególności w związku z brakiem pozytywnej opinii właściwego konsultanta.

W przypadku chorób takich jak CLN6 Battena czas ma fundamentalne znaczenie. Jest to choroba postępująca, prowadząca do nieodwracalnego pogorszenia funkcji neurologicznych, dlatego opóźnienie rozpoczęcia leczenia może oznaczać utratę szansy na uzyskanie możliwie najlepszych efektów terapii.

W związku z powyższym zwracam się do Pani Minister z następującymi pytaniami:

1. Czy Ministerstwo Zdrowia zna sytuację 5-letniego Igora S. i analizowało możliwość sfinansowania jego leczenia?

2. Czy w przypadku Igora S. istnieje możliwość finansowania wskazanej terapii w ramach RDTL? Jeżeli nie, proszę o wskazanie konkretnej podstawy prawnej oraz przyczyny odmowy.

3. Czy pozytywna kwalifikacja do leczenia wydana przez wyspecjalizowany ośrodek Children's Community Pharmacy w SAN DIEGO może zostać uwzględniona przy podejmowaniu decyzji dotyczącej finansowania terapii w Polsce?

4. Czy w przypadku braku pozytywnej opinii konsultanta wojewódzkiego możliwe jest zasięgnięcie opinii konsultanta krajowego lub ponowne przeanalizowanie przypadku przez innych ekspertów posiadających doświadczenie w leczeniu CLN6 Battena?

5. Jeżeli terapia nie może zostać sfinansowana w ramach RDTL, jaką inną ścieżkę finansowania może wykorzystać rodzina Igora S., w szczególności czy możliwy jest import docelowy lub inny indywidualny mechanizm finansowania?

6. Czy Ministerstwo Zdrowia podejmie pilne działania w celu znalezienia możliwości sfinansowania terapii Igora S., mając na uwadze jego wiek, postępujący charakter choroby oraz fakt, że czas rozpoczęcia leczenia może mieć kluczowe znaczenie dla jego dalszego stanu zdrowia?

7. Czy ministerstwo rozważa stworzenie szczególnej ścieżki dla dzieci z chorobami ultrarzadkimi, w przypadku których terapia jest rekomendowana przez wyspecjalizowane zagraniczne ośrodki, a w Polsce brak jest wystarczającego doświadczenia w leczeniu danego schorzenia?

Zwracam się o pilną i konkretną odpowiedź, ponieważ w przypadku Igora S. nie mamy do czynienia wyłącznie z problemem formalnym czy administracyjnym. Za podejmowanymi decyzjami stoi życie i zdrowie pięcioletniego dziecka, które zmaga się z ciężką, postępującą i śmiertelną chorobą.

Proszę również o wskazanie, jakie konkretne działania rodzina może podjąć obecnie, aby możliwie szybko uzyskać dostęp do wskazanego leczenia i jego finansowania ze środków publicznych.

Z poważaniem
Sławomir Skwarek