Interpelacja w sprawie dostępu do leków osób chorych na mukowiscydozę, tj. objęcia refundacją leków nowej generacji, czyli leków przyczynowych - korektorów i modulatorów CFTR, zgodnie z kryteriami rejestracyjnymi oraz ustalenia konkretnej i warunkowej kwalifikacji chorych na mukowiscydozę w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych

Mukowiscydoza, inaczej zwłóknienie torbielowate (CF – Cystic fibrosis), jest ciężką wielonarządową chorobą genetyczną, głównie płuc, ale także trzustki, wątroby, nerek i jelit. W Polsce szacuje się, że z mukowiscydozą żyje około 2,5 tysiąca chorych, z czego dużą część stanowią dzieci i młodzież szkolna.

Mukowiscydoza skraca życie. Ocenia się, że w Polsce chory z mukowiscydozą żyje krócej o 10–15 lat w porównaniu do pacjentów w Europie Zachodniej.

Przez długi okres nie było leku przyczynowego w mukowiscydozie, tj. niewłaściwie funkcjonującego białka CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, czyli błonowy regulator przewodnictwa związany z mukowiscydozą) i nieprawidłowo funkcjonującego kanału chlorkowego w komórkach.

Obecnie są takie leki ukierunkowane na genetyczną przyczynę choroby, tj. niewłaściwą pracę kanału chlorkowego, a dokładniej na zmutowane białka CFTR. Obecnie nie ma w Europie ani w Polsce leku przyczynowego, który miałby zastosowanie u wszystkich pacjentów z mukowiscydozą.

Choć w terapii mukowiscydozy nastąpił wręcz rewolucyjny postęp w aspekcie wprowadzenia do sprzedaży czwartego leku przyczynowego o nazwie Kaftrio, w USA o nazwie Trikafta (poprzednie wg kolejności: Kalydeco, Orkambi, Symkevi), to i tak owe leki mają zastosowanie u ok. 70–90% pacjentów z mukowiscydozą (w zależności od kraju i rozłożenia mutacji CFTR).

W Polsce ww. leki dla pacjentów zakwalifikowanych do programu B.112. – „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)” są wydawane bezpłatnie. Natomiast już nie podlegają finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych („RDTL”), choć pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie w ramach RDTL, mają możliwość kontynuacji terapii.

Obecnie terapię modulatorami CFTR otrzymuje ok. 1000 pacjentów spośród ok. 1800 cierpiących na mukowiscydozę. Ponieważ kryteria kwalifikacji do programu lekowego B.112 są węższe niż kryteria rejestracyjne poszczególnych produktów lekowych zawartych w charakterystyce produktów leczniczych (ChPL), stąd tylko część otrzymuje refundację tych leków.

Pytanie 1:

Czy istnieje możliwość objęcia refundacją modulatorów CFTR zgodnie z kryteriami rejestracyjnymi (tym bardziej w aspekcie realnego dopuszczenia terapii trójcząsteczkowej na terenie UE od 2. roku życia)?

Pytanie 2:

W kwestii RDTL. Wydaje się, że z uwagi na dużą liczbę pacjentów, b. znaczne koszty terapii oraz chwiejny mechanizm finansowania (wynikający m.in. ze szczególnego rodzaju świadczenia, leczenia modulatorami CFTR do końca życia, obawy ośrodków w kwestii niepewności prawnego umocowania z możliwością kwestionowania finansowania przez płatnika), procedura RDTL (ratunkowego dostępu do technologii lekowej) powinna być zastosowana do konkretnych, ściśle określonych przypadków, głównie u chorych na mukowiscydozę, u których zostały wyczerpane wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych.

Zatem czy MZ rozważa takie rozwiązania prawne skutkujące poszerzeniem dostępności do leków przyczynowych (korektorów i modulatorów CFTR) dla praktycznie wszystkich pacjentów z mukowiscydozą w Polsce?