Interpelacja nr 7709 · Sejm X kadencji
Interpelacja w sprawie refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)
Autor: Karina Bosak (Konfederacja) i 4 innych posłów. Wpłynęło do Sejmu 30 stycznia 2025. Adresat: minister zdrowia. Odpowiedź w terminie, stan na 30 września 2026.
Sprawdź w Sejmie (rekord w API Sejmu) · pismo na sejm.gov.pl
Adresat i termin odpowiedzi
Adresat ma 21 dni od dnia, w którym dostał pismo od Marszałka Sejmu, i ten termin biegnie u każdego adresata osobno.
| Adresat | Doręczono | Termin | Stan |
|---|---|---|---|
| minister zdrowia | 3 lutego 2025 | 24 lutego 2025 | Odpowiedź 4 dni przed terminem |
Odpowiedzi
-
Odpowiedź z 20 lutego 2025, podpis: Podsekretarz stanu Jerzy Szafranowicz
Treść interpelacji
Szanowna Pani Minister,
zwracam się do Pani w imieniu pacjentów cierpiących na niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D), rzadką i ciężką chorobę metaboliczną, która prowadzi do postępującego uszkodzenia narządów wewnętrznych, w tym wątroby, śledziony i naczyń krwionośnych. Choroba ta znacząco skraca życie pacjentów, prowadząc do poważnych powikłań, takich jak marskość wątroby, miażdżyca czy niewydolność narządów.
Obecnie jedynym skutecznym leczeniem tej choroby jest enzymatyczna terapia zastępcza (ETZ) z zastosowaniem sebelipazy alfa (Kanuma), leku zatwierdzonego przez Europejską Agencję Leków (EMA). Terapia ta jest refundowana w wielu krajach Unii Europejskiej, takich jak Niemcy, Francja, Włochy czy Czechy, jednak w Polsce pacjenci nadal nie mają do niej dostępu w ramach refundacji.
W 2021 roku Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) uznała za niezasadne objęcie refundacją leku Kanuma, wskazując na niekorzystny profil efektywności kosztowej. Jednak w lipcu 2024 roku, po kolejnej analizie, AOTMiT zmieniła swoje stanowisko i wydała pozytywną rekomendację dla refundacji leku w ramach programu lekowego „Leczenie chorych z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ICD-10 E75.5 E75.6)”. Mimo tego pozytywnego stanowiska lek nadal nie został objęty refundacją, co pozostawia pacjentów i ich rodziny w dramatycznej sytuacji finansowej.
Roczny koszt leczenia sebelipazą alfa sięga kilkuset tysięcy złotych, co przekracza możliwości finansowe przeciętnej rodziny w Polsce. Brak refundacji nie tylko uniemożliwia dostęp do terapii, ale również zwiększa koszty opieki zdrowotnej, gdyż leczenie powikłań choroby, takich jak marskość wątroby czy zawały serca, jest znacznie droższe.
W związku z powyższym zwracam się z uprzejmą prośbą o odpowiedź na następujące pytania:
1. Czy Ministerstwo Zdrowia planuje podjąć działania w celu wdrożenia refundacji terapii enzymatycznej zastępczej (sebelipazy alfa) dla pacjentów z LAL-D zgodnie z pozytywną rekomendacją AOTMiT z 2024 roku?
2. Ilu pacjentów w Polsce aktualnie zdiagnozowano z niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL-D)?
3. Ilu pacjentów z LAL-D w Polsce obecnie stosuje leczenie sebelipazą alfa (Kanuma) na własny koszt lub w ramach innych źródeł finansowania?
4. Jakie są główne przeszkody administracyjne lub finansowe, które uniemożliwiają objęcie refundacją tego leku?
5. Czy Ministerstwo Zdrowia rozważa wprowadzenie refundacji warunkowej, np. dla pacjentów z najcięższymi postaciami LAL-D, będącej pierwszym krokiem w zwiększeniu dostępności leczenia?
6. Jakie działania planuje ministerstwo w ramach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, aby poprawić sytuację pacjentów cierpiących na LAL-D i inne rzadkie schorzenia?
Szanowna Pani Minister, zapewnienie pacjentom z LAL-D dostępu do leczenia to nie tylko kwestia zdrowia, ale również życia tych osób. Refundacja terapii enzymatycznej zastępczej jest niezbędna, aby zapewnić tym pacjentom szansę na normalne życie oraz ochronić ich rodziny przed dramatycznymi konsekwencjami finansowymi. Proszę o pilne rozważenie tej sprawy i podjęcie działań, które poprawią sytuację polskich pacjentów z LAL-D.
Z wyrazami szacunku
Witold Tumanowicz
Poseł na Sejm RP
Podpisani posłowie
- Karina Bosak (Konfederacja)
- Krzysztof Mulawa (Konfederacja)
- Krzysztof Szymański (Konfederacja)
- Witold Tumanowicz (Konfederacja)
- Michał Wawer (Konfederacja)
Wszystkie interpelacje kadencji: spis od najnowszego. Pozostałe pisma autora: profil posła.
Metodologia
- Termin liczymy od doręczenia, osobno u każdego adresata. 21 dni biegnie od dnia, w którym Marszałek przekazał pismo adresatowi, a nie od wpływu do Sejmu. Stan liczymy na dzień danych, 30 września 2026.
- Prolongata nie jest odpowiedzią. Pismo liczymy jako odpowiedziane dopiero, gdy przyjdzie odpowiedź, która przedłużeniem terminu nie jest.
- Przy kilku adresatach rozstrzyga licznik Sejmu. Adresat, któremu Sejm dalej nalicza opóźnienie, nie odpowiedział, choćby pod pismem stały odpowiedzi innych. Zanim termin minie, licznik stoi na zerze u wszystkich, więc wtedy piszemy, że rejestr nie mówi, kto już odpisał.
- Treść pochodzi z rejestru Sejmu i jest oczyszczona z formatowania przy nocnym przebiegu. Treści odpowiedzi nie przechowujemy: link prowadzi do rekordu w API Sejmu.
- Źródłem jest API Sejmu RP. Każdą liczbę da się sprawdzić u źródła, a my nie interpretujemy rejestru. Tam, gdzie podejmujemy decyzję redakcyjną, piszemy o tym wprost.
- Coś się nie zgadza? Napisz przyciskiem „Zgłoś błąd” w nagłówku, sam wpisze adres tej strony. Pytania o cały serwis: najczęstsze pytania.