Interpelacja w sprawie dostępności dla pacjentów chorujących na hemofilię A i B nowoczesnego leczenia podskórną profilaktyką krwawień oraz lekami dożylnymi o przedłużonym działaniu

Szanowna Pani Minister,

do mojego biura poselskiego zgłaszają się pacjenci i rodzice dzieci chorujących na hemofilię A i B, którzy walczą o dostępność do nowoczesnego leczenia poprzez podskórną profilaktykę krwawień oraz lekami dożylnymi o przedłużonym działaniu.

W ostatnich latach pojawiły się innowacyjne leki podskórne oraz o przedłużonym działaniu, które znacząco poprawiają jakość życia pacjentów, minimalizując ból związany z podaniami dożylnymi oraz umożliwiając łatwiejsze i bardziej komfortowe leczenie w warunkach domowych. Jednocześnie ograniczenie liczby wkłuć i wizyt w gabinetach lekarskich jest ważne dla wszystkich pacjentów, ale ma szczególne znaczenie w przypadku dzieci, dla których dotychczasowe leczenie nierzadko wiąże się z traumatycznymi przeżyciami.

Z tego powodu proszę o udzielenie odpowiedzi na poniższe pytania:

1. Czy wszystkie dzieci chorujące na hemofilię A w postaci ciężkiej od urodzenia do 18. roku życia (około 370 dzieci w Polsce) będą miały pełny dostęp do pełnej refundacji podskórnej profilaktyki krwawień emicizumabem (podawany 1–2 x w miesiącu) bez konieczności spełnienia dodatkowych kryteriów? Jeśli tak, to kiedy to nastąpi?
2. Jak wygląda refundacja i dostępność dożylnych preparatów o przedłużonym działaniu w leczeniu hemofilii A i B dla dzieci do 18. roku życia oraz dorosłych pacjentów?