Interpelacja w sprawie dostępu do leczenia hemofilii refundowanym emicizumabem

Szanowna Pani Minister!

Od lipca bieżącego roku refundacją został objęty w leczeniu hemofilii emicizumab w zastrzykach podskórnych. Ta forma podania leku znacznie ułatwia życie małym pacjentom. W odróżnieniu od podania dożylnego, które wykonuje się nawet co dwa dni w placówce medycznej - zastrzyki podskórne mogą być podawane co 2 tygodnie, nawet samodzielnie. To duży skok w jakości życia dzieci i ich rodzin.

Niestety, jak alarmują rodzice dzieci, które mogłyby być włączone do odpowiedniego programu lekowego - do dziś leczenie nie jest dostępne. Nie wystartowała procedura przetargu na zakup leku, a przecież jej przeprowadzenie również zabierze czas i wydłuży oczekiwanie na leczenie.

Jest to tym ważniejsze, że kryteria kwalifikacji do leczenia obejmują również wiek pacjenta. Dzieci, które ukończą w międzyczasie drugi rok życia mogą “wypaść” z grupy, która mogłaby skorzystać z programu. Niepokój rodziców dzieci z hemofilią jest zatem uzasadniony.

Sytuacja dzieci z hemofilią może też powtórzyć się przy innych pacjentach - wynika bowiem nie z wyjątkowego charakteru tego schorzenia, a z wadliwej konstrukcji przepisów dotyczących trybu działania programów lekowych.

Mając powyższe na uwadze proszę o odpowiedź na następujące pytania:

1. Dlaczego od lipca 2024 nie przeprowadzono procedury przetargowej na zakup leku?

2. Kiedy pierwsi pacjenci będą mogli być kwalifikowani do leczenia refundowanym emicizumabem w zastrzykach podskórnych i kiedy go otrzymają?

3. Czy dzieci, które zostaną zakwalifikowane do leczenia nowym lekiem teraz będą mogły rozpocząć leczenie w programie po ukończeniu 2 roku życia, tak by dodatkowym kryterium uczestnictwa w programie nie stała się wyłącznie przedłużająca się procedura przetargowa?

4. Czy Pani Minister opracowała już zmiany w prawie, które w przyszłości pozwalałyby na udostępnienie leku wchodzącego do refundacji w ramach programu lekowego do stosowania w dniu wydania obwieszczenia refundacyjnego, a nie z wielomiesięcznym poślizgiem wynikającym z procedur przetargowych?

5. Czy Pani Minister rozważy wprowadzanie nowoczesnych leków, w tym leków biologicznych do refundacji aptecznej tak, by poprawić dostęp pacjentów do leczenia tymi preparatami?