Interpelacja w sprawie dostępności terapii podskórnego leczenia chorych na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem

W ostatnich latach znacząco poprawiły się standardy opieki nad chorymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, między innymi poprzez objęcie pacjentów pediatrycznych, cierpiących na hemofilię A niepowikłaną inhibitorem dostępem do nowoczesnych terapii podskórnych. Są one zdecydowanie mniej obciążające niż klasyczne terapie, wymagające leczenia dożylnego i regularnego dostępu naczyniowego, nawet kilka razy w tygodniu. Niestety, ten rodzaj leczenia pozostaje niedostępny dla dorosłych z tym schorzeniem, w tym dla tych pacjentów, którzy korzystali z podskórnej terapii emicizumabem do ukończenia osiemnastego roku życia.

Wśród postulowanych przez środowiska działające na rzecz chorych zmian w zasadach leczenia znajdują się w szczególności dwa postulaty:

1. Umożliwienia kontynuacji leczenia metodą podskórną dla pacjentów dorosłych, którzy jako dzieci otrzymywali emicizumab.
2. Wprowadzenia kryteriów włączających innych dorosłych do podawania podskórnie emicizumabu u dorosłych pacjentów (osoby z trudnym dostępem naczyniowym, zaawansowaną artropatią, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub z istotnym obciążeniem leczeniem dożylnym).

Wprowadzenie wskazanych powyżej rozwiązań wydaje się ze wszech miar uzasadnione z punktu widzenia pacjenta, a także biorąc pod uwagę całkowity koszt choroby, w tym ryzyko powikłań związanych z leczeniem dożylnym.

Warto podkreślić, iż zasadność wprowadzenia rozwiązań wskazanych w punktach 1 oraz 2 znajduje potwierdzenie między innymi w stanowisku Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego z 6 lipca 2026 roku.

W związku z powyższym, a także z informacjami o tym, że Ministerstwo Zdrowia przygotowywało rozwiązania dotyczące pacjentów kończących osiemnasty rok życia, proszę o odpowiedź na następujące pytania:

1. Na jakim etapie aktualnie znajdują się prace związane z opracowywaniem rozwiązań dotyczących włączenia pacjentów dorosłych do możliwości kontynuowania terapii podskórnej i opracowania wskazań dla pozostałej grupy pacjentów dorosłych?
2. Kiedy można spodziewać się wypracowania konkretnych rozwiązań w tej materii, tak oczekiwanych przez chorych i organizacje działające na ich rzecz?