Interpelacja w sprawie refundacji terapii dla pacjentów z chorobą XLH

Szanowna Pani Ministro,

zwracam się do Pani Ministry w imieniu pacjentów chorujących na hipofosfatemię sprzężoną z chromosomem X (XLH), którzy od wielu miesięcy sygnalizują poważne trudności związane z brakiem dostępu do refundowanej terapii przyczynowej. Choroba ta prowadzi m.in. do przewlekłego bólu, deformacji kości, postępującej niesprawności oraz znaczącego pogorszenia jakości życia.

Pacjenci wskazują, że dostępna na rynku terapia przyczynowa – stosowana w wielu państwach europejskich – nie jest obecnie w pełni dostępna w Polsce ze względu na brak refundacji. Powoduje to znaczne obciążenia finansowe rodzin i ogranicza możliwość skutecznego leczenia, co w dłuższej perspektywie może generować wyższe koszty dla systemu ochrony zdrowia.

W imieniu pacjentów i ich rodzin zwracam się z następującymi pytaniami:

1. Na jakim etapie znajduje się procedura refundacyjna terapii stosowanej w XLH oraz jakie są przewidywane terminy podjęcia decyzji przez ministerstwo?
2. Czy ministerstwo rozważa wprowadzenie programu lekowego lub innego mechanizmu, który umożliwi pacjentom z XLH dostęp do terapii przyczynowej?
3. Jakie kryteria merytoryczne są brane pod uwagę przy ocenie zasadności refundacji leczenia w tym wskazaniu – w szczególności w zakresie kosztów, skuteczności oraz wpływu na jakość życia pacjentów?
4. Czy planowane jest zapewnienie pacjentom z XLH kompleksowej opieki obejmującej rehabilitację, konsultacje specjalistyczne oraz wsparcie koordynacyjne?
5. Czy ministerstwo przewiduje konsultacje społeczne z organizacjami pacjentów podczas dalszych prac nad dostępnością terapii?

Z poważaniem

Iwona Maria Kozłowska
Posłanka na Sejm