Interpelacja w sprawie refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

Szanowna Pani Minister!

Zwrócono się do mnie w sprawie wsparcia procesu refundacji leku burosumab dla dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH). XLH to rzadka choroba metaboliczna zaliczająca się do chorób genetycznych, nieuleczalnych. Powoduje przewlekły ból, deformacje oraz zmiękczanie kości, niskorosłość, złamania zmęczeniowe kości, mniejszą wytrzymałość fizyczną, usztywnienia stawów, problemy z poruszaniem się, problemy z zębami, a nawet ze słuchem, czyli ogólnie postępującą niepełnosprawność wywołaną przez zaburzenia wchłaniania fosforu.

Dzięki decyzji o refundacji burosumabu dla dzieci z XLH w ramach programu lekowego wielu młodych pacjentów w Polsce zyskało szansę na prawidłowy rozwój, mniejszy ból i lepsze funkcjonowanie. Niestety, po osiągnięciu pełnoletności pacjenci ci tracą możliwość kontynuowania terapii w ramach programu lekowego, mimo że leczenie przynosi im wymierne korzyści.

Obecnie część dorosłych pacjentów otrzymuje burosumab jedynie w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), jednak nie jest to rozwiązanie systemowe, a procedura wymaga każdorazowych indywidualnych wniosków i zgód. Powoduje to nierówności w dostępie do leczenia oraz ogromną niepewność po stronie pacjentów. Równocześnie osoby leczone w ten sposób wskazują, że lek ten nie tylko łagodzi objawy – on realnie zmienia przebieg choroby, zatrzymuje postęp deformacji, poprawia stan kostny i mięśni, powoduje zwiększenie energii dzięki stabilizacji gospodarki wapniowo-fosforanowej oraz hormonalnej, a co za tym idzie, znacząco poprawia jakość życia. Spora część pacjentów powróciła z powodzeniem na rynek pracy i może spełniać się zawodowo. Dlatego warto podjąć działania na rzecz objęcia dorosłych pacjentów przedmiotową refundacją.

Mając na uwadze powyższe, uprzejmie proszę Panią Minister o udzielenie odpowiedzi na następujące pytania:

1. Jak Pani Minister ustosunkuje się do przedstawionej kwestii?
2. Czy obecnie istnieje możliwość rozszerzenia refundacji burosumabu na dorosłych pacjentów z XLH, co stanowiłoby krok w stronę kompleksowej opieki nad wszystkimi osobami dotkniętymi XLH w Polsce? Na jakim etapie są ewentualne prace w tym obszarze?

Z wyrazami szacunku

Posłanka Katarzyna Osos