Interpelacja w sprawie oceny efektywności programów lekowych dotyczących leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)

Szanowna Pani Minister,

rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka, ciężka i postępująca choroba neurodegeneracyjna o podłożu genetycznym. U chorych obumierają neurony odpowiedzialne za prawidłową pracę mięśni. To prowadzi do stopniowego zaniku mięśni i wyniszczenia organizmu. Choroba dotyka zarówno dzieci, jak i dorosłych. Szacuje się, że w Polsce co roku rodzi się ok. 50 dzieci z SMA. Obecnie zdiagnozowanych jest ok. 1500 pacjentów.

Do 2016 r. nie było żadnej skutecznej terapii w leczeniu SMA. Jej postęp mogła spowolnić tylko codzienna fizjoterapia, która miała jak najdłużej utrzymać sprawność pacjentów. Przełom nastąpił wraz z rejestracją nusinersenu – był to pierwszy na świecie lek dopuszczony do stosowania u wszystkich chorych niezależnie od wieku, typu czy stopnia zaawansowania choroby. Następnie pojawiły się kolejne opcje terapeutyczne: terapia genowa onasemnogenem abeparwowek i doustny lek risdiplam.

Dziś pacjenci z SMA w Polsce mają dostęp do tych trzech nowoczesnych terapii w programie lekowym B.102.FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. Jest to ogromny postęp w polskim systemie ochrony zdrowia. Liczba osób objętych programem systematycznie rośnie.

Po kilku latach jego funkcjonowania są już zapewne informacje dotyczące skuteczności poszczególnych metod leczenia. Dane z realnej praktyki klinicznej (RWE) odzwierciedlają rzeczywiste efekty leczenia w polskich warunkach. To niezwykle istotne narzędzie, które powinno być uwzględniane przy kształtowaniu długofalowej polityki zdrowotnej w obszarze chorób rzadkich.

Wiedza płynąca z realnej praktyki klinicznej (RWE) pozwala nie tylko oceniać skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, lecz także racjonalnie planować budżet oraz zapewniać dostęp do najbardziej efektywnych terapii. Transparentne raportowanie wyników leczenia jest szczególnie ważne w przypadku chorób rzadkich, gdzie każdy przypadek ma istotne znaczenie naukowe i systemowe.

Kierując się troską o jakość leczenia i efektywność wykorzystania środków publicznych, zwracam się z poniższymi pytaniami:

1. Ilu pacjentów jest leczonych obecnie w ramach programu lekowego B.102.FM „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” z wykorzystaniem poszczególnych terapii?
2. Jaka jest skuteczność poszczególnych terapii zweryfikowana w polskich obserwacjach z realnej praktyki klinicznej (RWE)? U ilu pacjentów odnotowano poprawę stanu klinicznego pacjenta mierzoną w skalach funkcjonalnych po stosowaniu konkretnej terapii?
3. U ilu pacjentów konieczne było zaprzestanie leczenia poszczególnymi terapiami ze względu na brak skuteczności?
4. Czy minister zdrowia posiada dane z praktyki rzeczywistej uzyskane w trakcie leczenia chorych z SMA w ramach programu lekowego B.102.FM i czy wyniki te uwzględniane są przy odnawianiu decyzji refundacyjnych dla poszczególnych terapii?