Interpelacja w sprawie refundacji leku stosowanego w terapii hemofilii

Szanowna Pani Ministro,

hemofilia jest chorobą bardzo rzadką, przewlekłą i nieuleczalną, wynikającą z krzepnięcia krwi. Szacuje się, że w Polsce żyje około 2,5-3 tys. osób dotkniętych tą chorobą, z czego znaczną część stanowią dzieci i młodzież. Leczenie hemofilii wymaga stałego podawania koncentratów brakujących czynników krzepnięcia, a w przypadku najcięższych postaci – profilaktyki stosowanej nawet kilka razy w tygodniu.

Obecnie w wielu krajach UE (m.in. Niemczech, Francji, Czechach czy Węgrzech) refundowane są nowoczesne preparaty, takie jak emicizumab stosowany w hemofilii A, który dzięki mechanizmowi działania pozwala ograniczyć częstość podań leku do jednej dawki podskórnej tygodniowo lub nawet co 2-4 tygodnie. W Polsce dostęp do tego leku jest wciąż ograniczony, co powoduje, że pacjenci zmuszeni są do wielokrotnych wstrzyknięć dożylnych w tygodniu, a ich jakość życia znacząco odbiega od standardów obowiązujących w innych państwach europejskich.

Co istotne, brak refundacji nowoczesnych terapii generuje wysokie koszty pośrednie. Konieczne są częste hospitalizacje związane z krwawieniami wewnętrznymi, dochodzą koszty rehabilitacji powikłań stawowych. Efektem jest też niezdolność do pracy i absencja szkolna dzieci. Wreszcie, sam budżet państwa ponosi część kosztów, ponieważ stan chorych uprawnia ich do pobierania rent i świadczeń społecznych dla osób z niepełnosprawnościami z powodu ciężkich powikłań choroby. Z danych opublikowanych w raportach międzynarodowych wynika, że stosowanie profilaktyki z użyciem leków nowej generacji redukuje liczbę hospitalizacji nawet o 70-80% oraz zmniejsza konieczność kosztownych interwencji ortopedycznych. W efekcie, choć cena jednostkowa jest wyższa, całkowite obciążenie dla budżetu państwa w perspektywie 10-15 lat jest niższe dzięki uniknięciu kosztów powikłań i świadczeń rentowych. Dodatkowo refundacja nowoczesnych leków na hemofilię pozwala pacjentom normalnie funkcjonować w społeczeństwie, pracować i unikać wykluczenia społecznego.

W związku z powyższym zwracam się do Ministerstwa Zdrowia z następującymi pytaniami:

1. Czy ministerstwo prowadzi obecnie analizy ekonomiczne uwzględniające nie tylko koszty zakupu leku, ale również oszczędności wynikające z ograniczenia hospitalizacji, operacji ortopedycznych oraz rent chorobowych? Jeśli tak – jakie są ich wyniki? Jeśli nie – dlaczego nie patrzy się na koszty leczenia wielopłaszczyznowo?
2. Jakie są wyniki rozmów z producentami leków nowej generacji (np. emicizumab) w sprawie objęcia ich refundacją?
3. W jakim horyzoncie czasowym Ministerstwo Zdrowia przewiduje podjęcie decyzji w tej sprawie?

Z poważaniem

Franciszek Sterczewski